中新网广州3月9日电 (蔡敏婕 刘馨龄)慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植后最常见的并发症之一,发生率高达30%至70%。东莞台心医院南方春富血液病研究院血液外科主任廖建云接受采访时表示,该病对青少年患者危害复杂,及时防治尚有逆转可能。
异基因造血干细胞移植主要用于治疗恶性血液疾病或肿瘤,如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等。
在异基因造血干细胞移植中,干细胞来自健康个体,而非患者本人的捐献。目前临床上接受异基因造血干细胞移植的患者中,有很大比例的患者面临“慢性排异”反应。
“这个疾病本质是免疫系统攻击宿主器官引发的慢性纤维化病变,可累及皮肤、黏膜、肝脏等多个系统。”廖建云指出,患者常表现为皮肤硬化、干眼症、口腔溃疡、关节活动受限。
对于儿童及青少年患者,慢性移植物抗宿主病的危害更为复杂。生长发育期的孩子长期使用糖皮质激素等免疫抑制剂,会导致骨密度下降、性腺发育迟缓和身高停滞。青少年患者因外貌改变、社交受限产生的心理创伤,叠加治疗依从性差、家庭经济压力等问题。
目前,慢性移植物抗宿主病一线治疗依赖糖皮质激素,但约50%患者存在激素耐药或无法耐受副作用。“长期使用免疫抑制剂会导致感染风险激增,而反复感染又会诱发疾病复发,形成恶性循环。更严峻的挑战在于器官纤维化的不可逆性。”廖建云表示,一旦皮肤硬化等病变进入晚期,即使控制住炎症,功能损伤也难以恢复。
针对cGVHD防控,廖建云多次强调“早筛早诊早治”的重要性。她表示,纤维化初期病变尚有逆转可能。随着ROCK2抑制剂等创新药物进入医保,慢性移植物抗宿主病治疗正从“控制症状”迈向“功能康复”的新阶段,“我们不仅要提高生存率,更要让患者有尊严地生活。这需要药物创新、多学科协作和医保政策的共同发力”。(完)
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